Salute delle donne, l’EMA: più ricerca e maggiore attenzione alla sicurezza dei medicinali

Durante l’audizione al Parlamento europeo per la nomina a direttore esecutivo, Emer Cooke incontrò una domanda a cui non seppe rispondere: “Che cosa farà l’EMA per la salute delle donne?“.
Poco più di sei anni dopo, ad Amsterdam, ha scelto di aprire con quel ricordo il primo workshop europeo multi-stakeholder dell’Agenzia europea per i medicinali dedicato al tema, il 28 e 29 settembre.
“Oggi voglio che questo sia l’inizio della risposta”, ha detto davanti a esperti, scienziati, pazienti, professionisti sanitari, autorità regolatorie e rappresentanti dell’industria, riuniti in presenza e online.

Il punto di partenza è netto: “Le donne sono ancora assenti.” Assenti dai dati, dalla ricerca, dalla prevenzione e dalla diagnosi delle malattie. Le donne vivono più a lungo degli uomini, ma trascorrono in media una parte maggiore della vita in condizioni di salute peggiori e hanno esiti meno favorevoli. Le differenze legate al sesso, la storica sottorappresentazione femminile nella ricerca clinica e i trattamenti che potrebbero non riflettere pienamente le esigenze delle pazienti sono noti da anni.
Da qui l’invito a trasformare la consapevolezza in azione: “Abbiamo conosciuto per anni le lacune nelle evidenze e nella ricerca clinica. Ora dobbiamo trasformare questa consapevolezza in azioni concrete”.

L’intervento riguarda l’intera filiera di sviluppo dei medicinali. Il regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche prevede che i partecipanti agli studi riflettano le popolazioni che utilizzeranno il farmaco, e l’EMA monitora la presenza delle donne nelle sperimentazioni, fornisce indicazioni mirate e richiede dosaggi e avvertenze specifici quando necessario. Non basta però arruolare più donne: servono dati di qualità disaggregati per sesso, per capire se sicurezza, efficacia e utilizzo dei medicinali cambiano.
A questo si aggiunge il lavoro sull’uso sicuro dei farmaci in gravidanza e allattamento, portato avanti con i partner internazionali, e un impiego più esteso dei real-world data, quelli raccolti nella pratica clinica, per leggere l’andamento delle malattie e l’uso delle terapie nella popolazione femminile. Tra gli ambiti di ricerca figurano le malattie cardiovascolari, i tumori e le condizioni legate a gravidanza e allattamento.

Il contesto europeo, ha ricordato Cooke, offre uno slancio nuovo. Il tema è stato portato avanti dal Comitato FEMM del Parlamento europeo e, per la prima volta, la salute compare esplicitamente tra le azioni della Strategia per la parità di genere 2026-2030 della Commissione.
L’EU Safe Hearts Plan, adottato lo scorso anno, dedica attenzione ai fattori di rischio specifici legati al sesso, alla diagnosi precoce nelle donne e alla riduzione delle disuguaglianze nell’assistenza cardiovascolare.

Al termine dei due giorni di confronto, oltre cento partecipanti hanno individuato dieci azioni prioritarie che confluiranno nella futura roadmap dell’Agenzia.
Si va dal coinvolgimento di pazienti e stakeholder nell’individuazione dei bisogni e delle lacune di evidenza al sostegno alla ricerca, dal reclutamento delle donne negli studi alla raccolta di dati per sesso, fino all’inclusione di donne in gravidanza e in allattamento nella ricerca clinica.
Le altre azioni toccano le infrastrutture per i real-world data, la formazione della rete regolatoria europea sulle valutazioni sensibili alle differenze di sesso e genere, una comunicazione più chiara su benefici, rischi e incertezze dei medicinali nelle donne e la collaborazione internazionale. L’ultima è forse la più significativa: definire risultati misurabili e indicatori di performance per verificare periodicamente i progressi.
La roadmap dovrebbe indicare azioni e tempistiche di breve, medio e lungo periodo, e l’EMA prevede di pubblicarla insieme al rapporto conclusivo del workshop entro la fine del 2026.

La sicurezza dei medicinali in gravidanza e allattamento è una questione che arriva ogni giorno al banco. Dosaggi e avvertenze differenziati incidono sulla consulenza, così come una comunicazione più chiara su benefici e incertezze.
L’attenzione ai real-world data interroga il ruolo della farmacia dei servizi, dove la raccolta e l’interpretazione dei dati sanitari possono aiutare a leggere meglio i bisogni delle pazienti.
Endometriosi e malattie cardiovascolari, citate espressamente, restano ambiti in cui il riconoscimento precoce e l’accesso ai servizi possono cambiare molto.

C’è infine un argomento economico. Una diagnosi migliore dell’endometriosi può ridurre le complicanze legate all’infertilità e alleggerire i sistemi sanitari, così come trattamenti più adatti per le donne in gravidanza e la possibilità di vivere più a lungo in buona salute.
Cooke ha definito la questione una priorità personale prima della conclusione del mandato, avvertendo che non può essere affrontata dalle sole autorità regolatorie: “I progressi nella salute delle donne sono chiaramente troppo lenti e richiedono il coinvolgimento di tutti.”