FDA approva nuovi trattamenti per la cardiomiopatia
La statunitense Food and Drug Administration ha approvato Vyndaqel (tafamidis meglumine) e Vyndamax (tafamidis) per il trattamento della cardiomiopatia causata da amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR-CM) negli adulti.
Si tratta dei primi trattamenti approvati dall’FDA per questa patologia.
L’ATTR è causata dall’accumulo di depositi anormali di specifiche proteine, note come amiloide, negli organi e nei tessuti del corpo, interferendo con il loro normale funzionamento.
Questi depositi proteici si verificano più frequentemente nel cuore e nel sistema nervoso periferico.
Il coinvolgimento del cuore può causare mancanza di respiro, affaticamento, insufficienza cardiaca, perdita di conoscenza, ritmi cardiaci anormali e morte. Il coinvolgimento del sistema nervoso periferico, invece, può provocare perdita di sensibilità, dolore o immobilità a livello di braccia, gambe, mani e piedi. I depositi di amiloide possono interessare anche i reni, gli occhi, il tratto gastrointestinale e il sistema nervoso centrale.
L’efficacia di Vyndaqel e Vyndamax nel trattamento di ATTR-CM è stata dimostrata in uno studio clinico su 441 pazienti randomizzati a ricevere Vyndaqel o un placebo. Dopo una media di 30 mesi, il tasso di sopravvivenza è risultato più alto nel gruppo Vyndaqel rispetto al gruppo placebo. È stato anche dimostrato che Vyndaqel riduce il numero di ospedalizzazioni per problemi cardiovascolari.
