AIFA: via libera alla rimborsabilità di 4 nuovi farmaci, 9 estensioni di indicazioni e 6 equivalenti
Il CdA dell’AIFA ha dato il proprio via libera all’ammissione alla rimborsabilità di 4 nuovi medicinali, 9 estensioni di indicazioni terapeutiche e 6 farmaci equivalenti.
Tra le decisioni di maggiore impatto clinico e sociale, spicca il riconoscimento del rimborso per Agamree (vamorolone), farmaco orfano destinato al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Nuove speranze contro la Duchenne
Agamree rappresenta una nuova opzione terapeutica per una delle malattie neuromuscolari rare più gravi. La molecola — vamorolone — è stata progettata per esercitare l’attività antinfiammatoria tipica dei glucocorticoidi, riducendo al contempo il profilo di reazioni avverse comunemente associate a questa classe di farmaci. Il medicinale è indicato in pazienti di età pari o superiore ai 4 anni.
La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica rara e progressiva, caratterizzata da un indebolimento graduale della muscolatura con perdita della funzionalità motoria.
L’aspettativa di vita dei pazienti risulta significativamente ridotta a causa delle complicanze respiratorie e cardiache che ne segnano il decorso.
Le altre nuove molecole
Oltre ad Agamree, il CdA ha approvato il rimborso di altre tre nuove molecole. La prima è Nemluvio (nemolizumab), anticorpo monoclonale indicato per il trattamento della dermatite atopica e della prurigo nodulare, due patologie dermatologiche croniche e spesso invalidanti.
In ambito oncologico, sono stati ammessi al rimborso due antineoplastici: Trecondi (treosulfan), indicato in associazione con fludarabina come terapia di condizionamento al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, e Welireg (belzutifan), destinato al trattamento di alcune forme di tumore renale, del sistema nervoso centrale e del pancreas associate alla malattia di von Hippel-Lindau, una rara sindrome genetica ereditaria con predisposizione a neoplasie benigne e maligne.
Estensioni di indicazioni: l’oncologia al centro
Le nove estensioni di indicazioni terapeutiche approvate riguardano prevalentemente l’area oncologica. Per Abecma (idecabtagene) è stata approvata una nuova indicazione nel mieloma multiplo recidivante e refrattario.
Tre estensioni interessano Calquence (acalabrutinib): il farmaco sarà rimborsato in monoterapia e in associazione per il linfoma a cellule mantellari e, in associazione, per la leucemia linfocitica cronica.
Quattro nuove indicazioni sono state riconosciute ad Imfinzi (durvalumab), che potrà essere rimborsato — in monoterapia e/o in associazione — per il carcinoma dell’endometrio primario avanzato o recidivante, per il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato (LS-SCLC) e per il carcinoma della vescica muscolo-invasivo.
Infine, per Amvuttra (vutrisiran) è stata approvata una nuova indicazione nel trattamento dell’amiloidosi in pazienti con cardiomiopatia.
I nuovi equivalenti rimborsabili
Completano il quadro sei nuovi farmaci equivalenti ammessi alla rimborsabilità SSN:
Ceftarolina Fosamil Qilu (ceftarolina fosamil), antibiotico ospedaliero per il trattamento di infezioni complicate della cute e dei tessuti molli e della polmonite acquisita in comunità;
Civarenix (vareniclina), indicato per la cessazione del fumo negli adulti;
Levodopa e Carbidopa Doc (levodopa e inibitori della decarbossilasi), per il morbo di Parkinson;
Fypalan, Perampanel Eg e Pilesia (perampanel), indicati nel trattamento delle epilessie.
