Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo. Aifa pubblica il Rapporto 2025
In Europa, nel corso del 2024, il CHMP dell’Ema ha espresso parere favorevole per 114 nuovi medicinali, di cui 53 contenenti nuove sostanze attive, 28 medicinali biosimilari, 17 medicinali equivalenti e 16 medicinali con altre basi legali, tra cui medicinali con procedura ibrida e sostanze attive note. Sono alcune delle informazioni contenute nell’edizione 2025 del Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo”, pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco.
Il Rapporto Horizon Scanning ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove indicazioni che hanno ricevuto un parere positivo dell’Agenzia Europea per i Medicinali nel 2024 o che potrebbero riceverlo nell’anno in corso.
Tra i farmaci contenenti nuove sostanze attive, che hanno ricevuto parere favorevole, una quota rilevante riguarda i medicinali antineoplastici (25%), destinati al trattamento di alcuni tipi di tumori solidi (quali il tumore del polmone, del rene e vie urinarie, del tratto gastrointestinale, della cute e testa-collo, della mammella e il tumore ovarico) e del sangue (quali il linfoma), e i medicinali per il trattamento e la prevenzione delle malattie infettive (21,2%, prevalentemente vaccini).
Seguono quelli per le malattie ematologiche (19,2%, principalmente per il trattamento di emofilie e di emoglobinuria parossistica notturna) e per le patologie del metabolismo (9,6%). Percentuali inferiori riguardano i medicinali dell’area terapeutica neurologica (tra cui un farmaco per la malattia di Alzheimer e uno per la sclerosi laterale amiotrofica), dermatologica, gastroenterologica, cardiovascolare, nefrologica/urologica, area diagnostica (2 medicinali per ciascuna area, pari al 3,8%) e immunologica (1 medicinale pari all’1,9%).
Tra i medicinali non orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’EMA, uno è un prodotto per terapie avanzate, Beqvez, indicato per il trattamento dell’emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti.
Secondo quanto riportato dal Rapporto, nel 2025 è atteso un parere per 112 nuovi medicinali: 57 medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 27 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 30 medicinali non orfani), 35 medicinali biosimilari, 10 medicinali equivalenti e 10 medicinali con altre basi legali.
I medicinali contenenti nuove sostanze attive in valutazione appartengono prevalentemente all’area terapeutica oncologica/oncoematologica (18, pari al 31,6%, di cui 13 per il trattamento di tumori solidi e 5 per quelli del sangue), l’area neurologica (9, 15,8%, tra cui due medicinali per la distrofia di Duchenne e due per la malattia di Alzheimer). Seguono le aree delle malattie del metabolismo, delle malattie infettive e quella ematologica, con 5 medicinali in valutazione per ciascuna di esse (8,8%); le altre si attestano su numeri inferiori.
Tra i medicinali attualmente in valutazione, 9 sono per terapie avanzate, di cui 6 medicinali orfani e 3 medicinali non orfani.
