Giornata Mondiale delle Malattie Rare. Farmindustria: “Necessario un quadro regolatorio moderno e competitivo”
Si celebra oggi 29 febbraio la diciassettesima Giornata Mondiale delle Malattie Rare. La prima edizione risale al 2008, quando si pensò di accendere i riflettori sulle patologie poco diffuse, pertanto poco note.
Di solito la ricorrenza cade l’ultimo giorno di febbraio eccetto per gli anni bisestili, come il 2024, in cui slitta di un giorno.
Per l’occasione, il presidente di Farmindustria Marcello Cattani ha voluto sottolineare gli sforzi della ricerca e dell’industria del farmaco, mirati a risolvere o quantomeno a migliorare la qualità della vita dei pazienti.
“Sono quasi 180 i farmaci approvati per le malattie rare dall’Agenzia Europea dei medicinali tra il 2002 e il 2023- dichiara Cattani– grazie anche al Regolamento Europeo sui farmaci orfani e alla tutela della proprietà intellettuale finora garantita.
Con un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di persone con malattie rare in Europa. E sono oltre 1.800 quelli in sviluppo nel mondo – il 30% del totale – in particolare per tumori rari, patologie rare neurologiche e gastrointestinali.
Medicinali che aprono nuovi orizzonti di cura per i 350 milioni di pazienti livello globale. Risultati importanti, frutto di una ricerca farmaceutica sempre più tecnologica e innovativa.
Ma che sono un punto di partenza: solo il 5% delle malattie rare ha infatti un trattamento approvato, perché la loro rarità rende complessa la R&S di nuove terapie”, continua il presidente Cattani.
Per definizione si parla di malattia rara quando questa colpisce meno di 5 persone ogni 10.000. Come si legge dal sito dell’Osservatorio delle Malattie Rare, in UE la soglia è fissata allo 0,05 per cento della popolazione, non più di 1 caso ogni 2000 persone.
Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate è di circa 10.000, ma è una cifra che cresce con l’avanzare della scienza e, in particolare, con i progressi della ricerca genetica. Stiamo dunque parlando non di pochi malati, ma di milioni di persone in Italia e circa 30 milioni in Europa.
“Ancora tanto si può fare per la Ricerca se la politica della Commissione Europea saprà attrarre gli investimenti e le competenze delle aziende farmaceutiche attraverso un quadro regolatorio moderno e competitivo.
Le imprese farmaceutiche – conclude Cattani– continueranno a fare la loro parte, investendo in Ricerca e produzione, per dare risposte sempre più efficaci e nuove speranze di cura ai cittadini, di cui la maggior parte bambini, affetti da una patologia rara”.
