Aifa autorizza la rimborsabilità di tafamidis, per il trattamento della cardiomiopatia amiloidotica

L’Aifa ha autorizzato la rimborsabilità per tafamidis per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild type (acquisita) o ereditaria nei pazienti adulti affetti da cardiomiopatia.

Tafamidis è un medicinale orale in capsule da 61 mg e rappresenta il primo e unico trattamento autorizzato nell’Unione Europea per i pazienti con cardiomiopatia amiloidotica.

La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina (ATTR-CM) è una malattia rara e pericolosa per la vita, caratterizzata dall’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. In media, i pazienti vivono solo da 2 a 3,5 anni dopo la diagnosi.

Questi depositi proteici si verificano più frequentemente nel cuore e nel sistema nervoso periferico. Il coinvolgimento del cuore può causare mancanza di respiro, affaticamento, insufficienza cardiaca, perdita di conoscenza, ritmi cardiaci anormali e morte.

Il coinvolgimento del sistema nervoso periferico, invece, può provocare perdita di sensibilità, dolore o immobilità a livello di braccia, gambe, mani e piedi. I depositi di amiloide possono interessare anche i reni, gli occhi, il tratto gastrointestinale e il sistema nervoso centrale.

Il farmaco è stato progettato per legarsi selettivamente alla proteina TTR e, attraverso la sua azione, rallentare la formazione dei depositi di sostanza amiloide che causano la ATTR-CM.

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