AIFA: rimborsabili nuove terapie per tumori femminili, malattie rare, insufficienza cardiaca pediatrica e amiloidosi ereditaria
Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), riunitosi il 29 maggio a Palermo, ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di quattro nuovi medicinali, cinque estensioni di indicazione terapeutica e due farmaci equivalenti.
Le decisioni ampliano l’accesso alle cure in diversi ambiti clinici, con particolare attenzione alle malattie rare, all’oncologia e alla popolazione pediatrica.
Tra i medicinali che entreranno nel regime di rimborsabilità figura Elahere (mirvetuximab), farmaco orfano destinato al trattamento di pazienti adulte affette da cancro epiteliale dell’ovaio, della tuba di Falloppio o da carcinoma peritoneale primitivo.
Il farmaco è un anticorpo monoclonale coniugato che si lega al recettore FRα presente sulle cellule tumorali, trasportando al loro interno una sostanza citotossica capace di indurne la morte.
Via libera anche ad Adzynma (rADAMTS13), terapia enzimatica sostitutiva indicata per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una patologia genetica ultra-rara del sangue.
Il trattamento fornisce una versione ricombinante dell’enzima ADAMTS13, assente o gravemente carente nei pazienti affetti dalla malattia.
La disponibilità di questa terapia rappresenta un importante passo avanti nella gestione della cTTP, condizione che può causare trombosi diffuse, anemia emolitica, trombocitopenia e danni d’organo potenzialmente fatali.
Tra le nuove molecole approvate rientra Aqumeldi (enalapril maleato), ACE-inibitore indicato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita fino a sei anni di età.
Ottiene la rimborsabilità anche Wainzua (eplontersen), farmaco destinato al trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), malattia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con polineuropatia e cardiomiopatia.
L’AIFA ha inoltre approvato l’estensione delle indicazioni rimborsabili per cinque medicinali già disponibili.
Bridion (sugammadex), utilizzato in anestesia per invertire il blocco neuromuscolare indotto da specifici miorilassanti, potrà essere impiegato nei pazienti pediatrici dalla nascita fino a 17 anni.
Per Cablivi (caplacizumab), indicato nel trattamento della porpora trombotica trombocitopenica acquisita, la rimborsabilità viene estesa agli adolescenti di almeno 12 anni e con peso pari o superiore a 40 chilogrammi.
Le nuove indicazioni riguardano anche Miozac (dobutamina), farmaco utilizzato come stimolante cardiaco, Scleryda (dimetilfumarato) per la sclerosi multipla recidivante-remittente nei pazienti pediatrici dai 13 anni di età e Spravato (esketamina), antidepressivo innovativo in formulazione spray nasale.
Tra i farmaci equivalenti che saranno a carico del Servizio sanitario nazionale figurano Linagliptin Krka (linagliptin), utilizzato nel trattamento del diabete mellito di tipo 2, e Metotrexato Aurobindo (metotrexato).
Quest’ultimo trova impiego sia in oncologia per il trattamento di diverse neoplasie sia, a dosaggi inferiori, nella gestione di patologie autoimmuni in ambito reumatologico e dermatologico.
Nel corso della seduta il Consiglio di Amministrazione ha inoltre esaminato lo stato di avanzamento della revisione del Prontuario farmaceutico nazionale, attività che l’Agenzia sta portando avanti per aggiornare e ottimizzare l’offerta terapeutica disponibile nel Servizio sanitario nazionale.
Le nuove approvazioni confermano l’attenzione dell’AIFA verso l’accesso alle terapie innovative e alle cure per malattie rare, favorendo la disponibilità di nuovi strumenti terapeutici per pazienti e professionisti sanitari.
