Aifa approva larotrectinib, primo farmaco per il trattamento di una serie di tumori solidi

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato larotrectinib, il primo farmaco anti tumorale con indicazione agnostica, cioè indipendente dall’organo colpito dalla malattia, per il trattamento delle neoplasie caratterizzate da fusione dei geni NTRK (Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase).

I tre studi registrativi (cosiddetti studi ‘basket’) hanno coinvolto pazienti adulti e pediatrici con neoplasie caratterizzate da fusione genica NTRK e hanno evidenziato un miglioramento rapido e duraturo della risposta tumorale e della qualità di vita, con un elevato tasso di risposta globale, pari al 75%.

Larotrectinib può essere considerato un farmaco “jolly”, perché colpisce in maniera selettiva alcune mutazioni genetiche, indipendentemente dall’organo interessato dalla malattia.

L’EMA, nel report annuale “Human Medicine Highlights 2019”, ha inserito larotrectinib (unica terapia oncologica selezionata) nell’elenco dei farmaci che hanno fornito un importante contributo al miglioramento della salute pubblica perché rappresenta un progresso significativo in oncologia.

Larotrectinib è stato investigato negli studi clinici in diverse istologie di tumori solidi, inclusi quelli del polmone, della tiroide, nel melanoma, nei tumori gastrointestinali stromali, nel tumore del colon, nei sarcomi dei tessuti molli, nei tumori delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha mostrato efficacia nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, in età e istologie tumorali diverse.

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