AIFA, rimborsabile la prima terapia genica topica per i “bambini farfalla”
Una terapia genica da applicare direttamente sulle ferite, un nuovo trattamento oncologico e indicazioni terapeutiche estese anche ai pazienti più giovani.
Sono alcune delle novità che interessano il Servizio sanitario nazionale dopo le decisioni del Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), riunitosi il 28 ottobre 2026.
Tra i nove medicinali e le nuove opzioni terapeutiche ammessi alla rimborsabilità spicca Vyjuvek (beremagene geperpavec), la prima terapia genica topica destinata al trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica.
Al farmaco orfano è stato riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica.
L’epidermolisi bollosa distrofica è una rara malattia genetica caratterizzata da un’estrema fragilità della pelle e delle mucose. Anche traumi minimi possono provocare vesciche e lesioni, che tendono a lasciare cicatrici.
È proprio questa fragilità a valere alla patologia il nome con cui è più conosciuta: la sindrome dei “bambini farfalla”, per il paragone con la delicatezza delle ali dell’insetto.
L’ammissione alla rimborsabilità di Vyjuvek rappresenta un passaggio importante per l’accesso alla terapia.
Il medicinale è formulato come gel e viene applicato direttamente sulle lesioni una volta alla settimana, da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Il trattamento ha dimostrato efficacia nella guarigione delle ferite associate alla patologia.
La terapia genica topica si aggiunge così alle opzioni disponibili per una malattia rara che può compromettere profondamente la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.
Tra le nuove molecole ammesse alla rimborsabilità figura anche Tivdak (tisotumab vedotin), indicato in monoterapia per pazienti adulti con tumore della cervice uterina recidivato o metastatico, quando la malattia è progredita durante o dopo una terapia sistemica.
Il provvedimento riguarda inoltre cinque estensioni di indicazione terapeutica o posologica, con novità che interessano anche l’ambito pediatrico e la prevenzione cardiovascolare.
Per Ofev (nintedanib), la rimborsabilità viene estesa ai bambini e agli adolescenti a partire dai 6 anni per alcune forme di malattia interstiziale polmonare fibrosante progressiva clinicamente significativa e per la malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica.
Per Ramipril Hexal (ramipril), l’estensione riguarda la prevenzione cardiovascolare nei pazienti con patologie aterotrombotiche conclamate oppure con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.
Novità anche per Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex), ammesso alla rimborsabilità per l’antagonismo del blocco neuromuscolare indotto da rocuronio o vecuronio negli adulti e, per il blocco indotto da rocuronio, nei pazienti pediatrici dalla nascita ai 17 anni.
Le altre due estensioni riguardano Klektica (levofloxacina), per la profilassi dopo esposizione e il trattamento dell’inalazione di antrace, e Lenalidomide Grindeks (lenalidomide), per il trattamento in monoterapia degli adulti con anemia trasfusione-dipendente.
Il CdA ha infine ammesso alla rimborsabilità due medicinali equivalenti.
Il primo è Linagliptin Zentiva (linagliptin), indicato per migliorare il controllo glicemico negli adulti con diabete mellito di tipo 2, in associazione a dieta ed esercizio fisico.
Può essere utilizzato da solo quando la metformina non è appropriata oppure in associazione con altri farmaci ipoglicemizzanti o con insulina.
Il secondo è Macitentan Glenmark (macitentan), destinato al trattamento a lungo termine dell’ipertensione arteriosa polmonare negli adulti in classe funzionale II e III dell’Organizzazione mondiale della sanità, in monoterapia o in associazione.
Le decisioni dell’AIFA ampliano quindi il quadro delle opzioni terapeutiche rimborsate dal SSN, con interventi che spaziano dalle malattie rare all’oncologia, fino alla gestione di patologie croniche e all’estensione delle possibilità di trattamento in età pediatrica.
