AIFA amplia l’accesso alle cure: dalla SLA ai tumori, via libera a nuovi farmaci rimborsati dal Servizio sanitario nazionale
Nuove opportunità di cura per pazienti affetti da malattie rare, tumori e patologie croniche. Il Consiglio di amministrazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), nella seduta del 29 luglio, ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di quattro nuovi medicinali, quattro estensioni di indicazione terapeutica e un biosimilare. Un provvedimento che amplia l’accesso a terapie innovative e, in alcuni casi, rappresenta un passo avanti per malattie che finora disponevano di poche opzioni terapeutiche.
Tra le decisioni più rilevanti spicca l’approvazione di Qalsody (tofersen), farmaco orfano destinato al trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a una mutazione del gene SOD1, una forma ereditaria della malattia che interessa una piccola quota di pazienti.
La SLA è una patologia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, compromettendo gradualmente la capacità di muoversi, parlare, deglutire e respirare.
Tofersen agisce sulla causa genetica della malattia, riducendo la produzione della proteina tossica derivante dalla mutazione SOD1. Per questo AIFA gli ha riconosciuto anche il requisito dell’innovatività terapeutica.
Tra le nuove molecole rimborsabili figura anche Attrogy (diflunisal), indicato per l’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio iniziale o intermedio.
Si tratta di una rara malattia genetica nella quale una proteina alterata si deposita nei nervi e in altri organi, provocando disturbi della sensibilità, della forza muscolare e della deambulazione.
Il farmaco contribuisce a stabilizzare la proteina transtiretina, rallentando la progressione della patologia.
Importanti novità arrivano anche nel campo dell’oncologia. È stata infatti approvata la rimborsabilità di Itovebi (inavolisib), da utilizzare in associazione con altre terapie, per alcune pazienti affette da carcinoma della mammella avanzato o metastatico, positivo ai recettori degli estrogeni, HER2 negativo e caratterizzato dalla mutazione del gene PIK3CA. Si tratta di una terapia mirata che colpisce specifici meccanismi molecolari responsabili della crescita del tumore, offrendo una nuova possibilità terapeutica nelle pazienti che hanno avuto una recidiva dopo la terapia endocrina.
Sempre in ambito ematologico arriva la rimborsabilità di Blenrep (belantamab mafodotin) per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario, un tumore del sangue che interessa le plasmacellule e che tende a ripresentarsi dopo le terapie iniziali.
Il medicinale sarà utilizzato in associazione con altri farmaci nei pazienti già sottoposti ad almeno una linea di trattamento, ampliando così le opzioni disponibili nelle fasi più difficili della malattia.
Accanto ai nuovi medicinali, il CdA dell’AIFA ha autorizzato anche quattro estensioni di indicazione terapeutica, consentendo l’impiego di farmaci già disponibili in ulteriori categorie di pazienti.
Tra queste, **Crativ (rosuvastatina)** potrà essere utilizzato anche nell’**ipercolesterolemia familiare omozigote**, una rara forma genetica di colesterolo molto elevato che espone fin dall’infanzia a un elevato rischio cardiovascolare.
L’estensione riguarda adulti e bambini a partire dai sei anni.
Si amplia anche l’impiego dell’immunoterapia Keytruda (pembrolizumab), che sarà rimborsata in prima linea, in associazione con la chemioterapia, per il trattamento del mesotelioma maligno della pleura non epitelioide non operabile, una forma particolarmente aggressiva di tumore spesso correlata all’esposizione all’amianto.
Un’altra novità riguarda Veraseal, adesivo biologico utilizzato in sala operatoria per favorire l’emostasi e rinforzare le suture. Il farmaco potrà ora essere impiegato anche nei pazienti pediatrici quando le tecniche chirurgiche tradizionali non siano sufficienti a controllare il sanguinamento.
Infine, viene estesa l’indicazione di Sirturo (bedaquilina), che sarà rimborsato anche per il trattamento della tubercolosi multiresistente, causata da ceppi di Mycobacterium tuberculosis resistenti almeno ai due principali antibiotici utilizzati contro la malattia, rifampicina e isoniazide. L’estensione comprende sia gli adulti sia i bambini dai cinque anni di età con peso pari ad almeno 15 chilogrammi, rafforzando le possibilità di cura contro una delle infezioni più difficili da trattare.
Oltre alle novità terapeutiche, il Consiglio di amministrazione dell’AIFA ha approvato anche una serie di misure economiche. Le rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali già rimborsati consentiranno risparmi per circa 5,9 milioni di euro, mentre l’ingresso di nuovi farmaci a brevetto scaduto porterà una riduzione della spesa stimata in circa 50 milioni di euro. Contestualmente è stato approvato il ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti, pari a circa 2,3 miliardi di euro.
Le decisioni assunte confermano il duplice obiettivo dell’AIFA: garantire ai pazienti un accesso sempre più rapido a terapie innovative, soprattutto per malattie rare e tumori, e allo stesso tempo mantenere la sostenibilità economica del Servizio sanitario nazionale attraverso una gestione più efficiente della spesa farmaceutica.
