Malattie rare, AIFA approva la graduatoria del bando di ricerca indipendente: finanziati 19 progetti per oltre 17,5 milioni di euro
L’attenzione verso le malattie rare e lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche riceve un importante impulso grazie all’approvazione della graduatoria del bando di ricerca indipendente sulle malattie rare per l’anno 2025.
Con la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti ufficializzato l’ammissione al finanziamento di 19 progetti, per un valore complessivo di 17.554.208 euro.
Le risorse, previste dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021), saranno destinate a sostenere studi indipendenti in un ambito che continua a rappresentare una delle principali sfide della ricerca biomedica.
La limitata numerosità dei pazienti e la complessità dei percorsi di sviluppo rendono infatti difficile attrarre investimenti privati, lasciando spesso senza risposta numerosi bisogni terapeutici.
“Promuovere e sostenere la ricerca indipendente è parte integrante della mission dell’AIFA, prima Agenzia regolatoria europea ad averla inserita tra i propri obiettivi istituzionali”, ha dichiarato il presidente dell’AIFA, Robert Nisticò.
“Le malattie rare costituiscono uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza.
Con questo finanziamento sosteniamo progetti di elevata qualità scientifica che hanno il potenziale di ampliare le conoscenze disponibili e favorire lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche per pazienti che spesso dispongono di opzioni di cura limitate o assenti”.
Due linee strategiche di ricerca
I progetti selezionati si inseriscono in due aree prioritarie individuate dal bando. La prima riguarda studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare prive di trattamenti efficaci, includendo anche attività di repurposing, ovvero il riutilizzo di farmaci già autorizzati per nuove indicazioni terapeutiche. La seconda linea è dedicata allo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati, settore di particolare interesse per ampliare il ventaglio delle opzioni disponibili per i pazienti.
Per il direttore tecnico-scientifico dell’AIFA, Pierluigi Russo, la ricerca indipendente continua a svolgere un ruolo essenziale nell’innovazione terapeutica.
“La ricerca indipendente rappresenta uno strumento irrinunciabile per generare evidenze scientifiche in settori che spesso non trovano adeguato spazio nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale.
I progetti ammessi affrontano bisogni clinici rilevanti e valorizzano approcci innovativi, inclusi il repurposing di farmaci già disponibili e lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.
ùSi tratta di un investimento che rafforza il contributo della ricerca pubblica all’innovazione e alla tutela della salute”.
Un investimento per pazienti e sistema sanitario
L’iniziativa conferma l’impegno dell’AIFA nel sostenere la ricerca indipendente e nel promuovere la produzione di evidenze scientifiche in aree ad elevato bisogno clinico.
Un obiettivo che assume particolare rilevanza nel campo delle malattie rare, dove la disponibilità di nuove conoscenze può tradursi in opportunità concrete di diagnosi e cura per migliaia di pazienti.
Sul fronte della programmazione futura, l’Agenzia ha inoltre reso noto che è in fase di validazione il Bando AIFA Ricerca Indipendente 2025 dedicato ai temi dell’antimicrobico-resistenza e della medicina di precisione, due ambiti considerati strategici per l’evoluzione del Servizio sanitario nazionale.
“La gestione delle risorse destinate alla ricerca indipendente è una responsabilità importante per l’Agenzia”, ha sottolineato il direttore amministrativo dell’AIFA, Giovanni Pavesi.
“L’obiettivo è assicurare che i finanziamenti siano assegnati secondo criteri rigorosi di trasparenza e qualità, contribuendo a creare le condizioni affinché le migliori progettualità possano tradursi in risultati utili per i pazienti e per l’intero sistema sanitario”.
Con oltre 17,5 milioni di euro destinati alla ricerca sulle malattie rare, il bando rappresenta uno degli interventi più significativi degli ultimi anni nel sostegno pubblico all’innovazione terapeutica in questo settore, confermando il ruolo della ricerca indipendente come leva strategica per rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti.
