Il CHMP raccomanda l’approvazione del teplizumab in Europa: prima terapia per modificare il decorso del diabete di tipo 1
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo per l’approvazione del teplizumab, un anticorpo monoclonale destinato a ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) allo stadio clinico.
Si tratta di una svolta potenzialmente storica nella gestione di questa patologia autoimmune.
Il teplizumab è indicato per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a otto anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2, una fase presintomatica della malattia in cui sono presenti autoanticorpi e alterazioni della glicemia, ma non ancora l’iperglicemia caratteristica del diabete conclamato. Una volta approvato dalla Commissione Europea, rappresenterebbe la prima terapia nell’Unione europea, in grado di modificare il decorso naturale del T1D, intervenendo precocemente nella progressione della malattia.
La raccomandazione del CHMP si basa sui dati dello studio di fase 2 TN-10, che ha coinvolto 76 partecipanti tra gli 8 e i 45 anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2.
I risultati hanno mostrato che il teplizumab ha ritardato significativamente la progressione verso lo stadio clinico della malattia con una mediana di circa due anni rispetto al placebo.
Un dato particolarmente significativo: al termine dello studio, la percentuale di pazienti rimasti allo stadio 2 era doppia nel gruppo trattato con teplizumab rispetto al gruppo placebo (57% vs 28%).
Il profilo di sicurezza del farmaco ha evidenziato eventi avversi principalmente di tipo ematologico, come linfopenia transitoria, e dermatologico, con eruzioni cutanee.
Il diabete di tipo 1 è una patologia autoimmune progressiva che si sviluppa attraverso quattro stadi distinti:
Stadio 1 e 2 (presintomatici): presenza di autoanticorpi e progressiva riduzione delle cellule beta pancreatiche produttrici di insulina
Stadio 3 (clinico): comparsa dell’iperglicemia e dei sintomi classici come sete eccessiva, minzione frequente, perdita di peso e affaticamento, con necessità di terapia insulinica quotidiana
Stadio 4: forma di lunga durata con possibili complicanze croniche e perdita quasi totale della funzione delle cellule beta
L’approvazione del teplizumab potrebbe rappresentare una svolta nel trattamento del diabete di tipo 1, permettendo di intervenire prima che i pazienti sviluppino la dipendenza dall’insulina.
Il farmaco, un anticorpo monoclonale anti-CD3, è già approvato in diversi paesi extra-europei, tra cui Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Cina e altri.
La decisione finale della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi, mentre ulteriori revisioni regolatorie sono in corso in altre giurisdizioni nel mondo.
