Alzheimer: nuove prospettive terapeutiche tra ricerca e pratica clinica

Il trattamento della malattia di Alzheimer sta vivendo una fase di significativa evoluzione, con l’arrivo di nuove terapie che promettono di cambiare l’approccio a questa devastante patologia neurodegenerativa.
Due farmaci innovativi, lecanemab e donanemab, hanno recentemente ottenuto il riconoscimento scientifico europeo, aprendo nuove speranze per pazienti e famiglie.

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco (EMA), ha espresso parere favorevole per entrambi i farmaci, destinati al trattamento di pazienti con malattia di Alzheimer in fase iniziale.
Si tratta di una svolta importante, considerando che per decenni la ricerca ha faticato a trovare terapie realmente efficaci contro questa patologia.
L’indicazione terapeutica presenta tuttavia alcune specificità importanti. I farmaci sono riservati a pazienti nei quali sia stata confermata la presenza di placche di amiloide cerebrale e che presentino determinate caratteristiche genetiche.
Una limitazione significativa riguarda i portatori di due copie del gene per l’apolipoproteina E4, che sono esclusi dal trattamento a causa dell’aumentato rischio di eventi avversi gravi.

Il percorso verso l’accessibilità
Il parere positivo del CHMP rappresenta il primo passo di un iter complesso che porterà questi farmaci sui mercati europei.
Dopo la valutazione scientifica centralizzata, la Commissione Europea dovrà emettere l’autorizzazione formale all’immissione in commercio, valida per tutti gli Stati membri dell’Unione.
In Italia, l’AIFA avvierà successivamente la propria valutazione, che comprenderà diversi aspetti cruciali: dalla classificazione del farmaco alla definizione della popolazione eleggibile.
Inoltre occorre valutare la dalla negoziazione del prezzo alla determinazione dei criteri per l’individuazione dei centri autorizzati alla somministrazione.
L’obiettivo è garantire un accesso rapido e sicuro, ma solo per quei pazienti in cui il rapporto rischio-beneficio risulti favorevole.

L’introduzione di questi medicinali richiederà un approccio clinico particolarmente strutturato.
Lecanemab, il primo farmaco ad aver completato l’iter di valutazione europea, necessita di infusione endovenosa della durata di circa un’ora, da ripetere ogni due settimane.
La prima somministrazione richiede un’osservazione prolungata di quasi tre ore per monitorare possibili reazioni avverse.
Attualmente lecanemab è stato inserito dall’AIFA nella Classe C(nn), riservata ai farmaci non ancora valutati per la rimborsabilità.
Donanemab, che ha ottenuto il parere favorevole del CHMP il 24 luglio 2025, è ancora in attesa dell’autorizzazione della Commissione Europea.

Verso una medicina personalizzata
La gestione della malattia di Alzheimer richiede sempre più un approccio integrato che combini prevenzione e trattamenti mirati.
I biomarcatori stanno assumendo un ruolo centrale, non solo per diagnosi più accurate ma anche per monitorare l’evoluzione della patologia e la risposta alle terapie.
La ricerca si sta orientando verso terapie personalizzate, capaci di agire su meccanismi specifici della malattia in base alle caratteristiche individuali del paziente.
Questo approccio, ispirato ai principi della medicina di precisione, è al centro dell’attività di un Tavolo tecnico promosso da AIFA che coinvolge le principali società scientifiche del settore.

Sfide e opportunità per il futuro
L’arrivo di questi nuovi farmaci rappresenta indubbiamente un progresso, ma pone anche sfide importanti.
La necessità di contesti clinici protetti, il monitoraggio intensivo attraverso risonanze magnetiche e la gestione da parte di neurologi specializzati richiedono una riorganizzazione dei percorsi assistenziali.
Per i farmacisti, sia ospedalieri che territoriali, si apre un nuovo capitolo che richiederà aggiornamento continuo e collaborazione stretta con i team multidisciplinari.
La complessità di questi trattamenti sottolinea l’importanza di una formazione specializzata e di linee guida condivise tra tutti i professionisti coinvolti nella cura del paziente con Alzheimer.
Il futuro della terapia dell’Alzheimer appare quindi più promettente, ma richiederà un impegno collettivo per tradurre le innovazioni scientifiche in benefici concreti per i pazienti, mantenendo sempre al centro la sicurezza e l’appropriatezza prescrittiva.