Svolta Fibrosi Cistica: più pazienti ammessi all’accesso gratuito ai farmaci modulatori CFTR
È una notizia attesa da anni quella che arriva dall’Agenzia Italiana del Farmaco: tutti i malati di fibrosi cistica che rispondono alle nuove indicazioni autorizzate dall’EMA per i modulatori del gene CFTR potranno finalmente accedere gratuitamente ai trattamenti.
Una decisione che cambia la vita a migliaia di persone.
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 28 gennaio, ha dato il via libera alla rimborsabilità del farmaco Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con Kalydeco (ivacaftor), al termine di una serrata negoziazione condotta dalla Commissione Scientifica ed Economica con l’azienda produttrice.
Fino a oggi, il farmaco era rimborsato solo per i pazienti a partire dai 2 anni di età con le mutazioni più comuni del gene CFTR, che interessano circa l’80% dei malati – oltre 3.000 persone in Italia secondo le stime.
L’estensione alle mutazioni più rare porta ora la platea dei beneficiari a includere quasi tutti i malati precedentemente esclusi: circa 1.600 pazienti che fino a ieri non avevano valide alternative di cura.
Il risultato è stato possibile grazie all’importante sconto – mantenuto confidenziale – ottenuto dall’Agenzia sul prezzo inizialmente proposto dall’azienda farmaceutica lo scorso luglio 2025.
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara e progressiva che colpisce principalmente l’apparato respiratorio e quello digerente.
È causata da un gene mutato, chiamato CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), che determina la produzione di muco eccessivamente denso.
Questo muco ostruisce i bronchi, causando infezioni respiratorie ripetute, e blocca il pancreas, impedendo la corretta digestione e assimilazione del cibo.
I farmaci modulatori della proteina CFTR, come Kaftrio e Kalydeco, agiscono direttamente sulla funzionalità respiratoria, migliorando significativamente la qualità di vita dei pazienti.
Il Consiglio di Amministrazione ha anche ammesso alla rimborsabilità Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), un altro modulatore CFTR di nuova generazione per la fibrosi cistica, somministrabile in due compresse una volta al giorno in pazienti dai 6 anni in su.
Complessivamente, l’ok dell’AIFA ha riguardato 2 farmaci orfani, 2 nuove molecole, 7 generici, 3 biosimilari e 5 estensioni di indicazione terapeutica, tra cui farmaci per l’emofilia, l’angioedema ereditario, la degenerazione maculare e alcune forme di tumore.
“Su alcuni di questi farmaci, come quelli per la fibrosi cistica, c’era molta attesa da parte dei pazienti”, ha dichiarato il presidente dell’AIFA Robert Nisticò.
“Siamo lieti che l’impegno dell’Agenzia nel confronto con l’azienda abbia consentito di concludere positivamente l’iter di negoziazione, essendo nostra priorità mettere a disposizione dei cittadini i medicinali essenziali.”
Nisticò ha sottolineato l’importanza di garantire la sostenibilità economica per il Servizio Sanitario Nazionale: “È fondamentale valutare l’innovazione in funzione del suo reale valore aggiunto per i pazienti e in un’ottica di investimento per il sistema sanitario nel suo complesso.
Farmaci che modificano radicalmente la storia di una patologia e contribuiscono ad aumentare l’aspettativa di vita in condizioni di salute migliori, sono anche una risorsa per il SSN perché consentono di ridurre l’impatto dei costi di ospedalizzazione e di tutti quei trattamenti che si rendono necessari per fronteggiare le complicanze frequenti e gravi cui vanno incontro i pazienti.”
Gli altri farmaci approvati
Oltre ai farmaci per la fibrosi cistica, l’AIFA ha autorizzato:
• Lyvdelzi (seladelpar), secondo farmaco orfano approvato, per il trattamento della colangite biliare primaria;
• Alhemo (concizumab), anticorpo monoclonale per la profilassi degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A o B;
• Andembry (garadacimab), per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario;
• Biosimilari di aflibercept (Baiama e Eydenzelt) per la degenerazione maculare, e di golimumab (Gobivaz) per artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante e colite ulcerosa;
• Generici di nintedanib per fibrosi polmonare e malattie interstiziali polmonari, e dell’antiepilettico brivaracetam;
Sono state approvate anche estensioni di indicazione per Fabhalta (iptacopan) per la glomerulopatia da C3, Jivi (fattore VIII) per l’emofilia A, e Kisqali (ribociclib) per il cancro della mammella in fase iniziale.
