Neurofibromi plessiformi. Commissione europea approva mirdametinib
La Commissione europea ha approvato in via condizionata mirdametinib come trattamento per i neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici non operabili in pazienti pediatrici e adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) di età pari o superiore ai due anni.
La neurofibromatosi tipo 1 (NF1) è una patologia genetica rara caratterizzata dalla formazione di tumori benigni lungo i nervi, che possono provocare dolore, deformità e compromissione funzionale. Colpisce circa 3 persone su 10.000 nell’UE, ovvero circa 135.000 persone.
Tra i pazienti affetti da NF1, il rischio di sviluppare neurofibromi plessiformi nel corso della vita è di circa il 30-50%. Questi tumori si sviluppano in modo infiltrativo lungo la guaina del nervo periferico e possono provocare gravi deturpazioni, dolore e compromissione funzionale.
I neurofibromi plessiformi possono trasformarsi in tumori maligni della guaina del nervo periferico, una malattia aggressiva e potenzialmente fatale.5 L’asportazione chirurgica può essere impegnativa a causa del modello di crescita tumorale infiltrante dei neurofibromi plessiformi lungo i nervi, e fino a circa l’85% dei neurofibromi plessiformi non sono considerati suscettibili di resezione completa.
Mirdametinib agisce inibendo l’enzima MEK, un elemento chiave della via di segnalazione MAPK, riducendo così la crescita tumorale.
