Malattie rare: 100 progetti per 17,8 milioni di euro nel primo bando AIFA dedicato

Il primo bando dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) specificamente dedicato alla ricerca indipendente sulle malattie rare si è concluso con un risultato significativo: 100 progetti presentati entro la scadenza del 23 luglio, per un finanziamento complessivo di 17,8 milioni di euro.

I numeri testimoniano la vivacità del panorama della ricerca nazionale in un settore particolarmente complesso. Le proposte arrivano da diverse tipologie di enti: al primo posto le aziende ospedaliere, sanitarie e i policlinici universitari con 41 progetti, seguiti dalle Università (20), dagli IRCCS (18) e dalle Fondazioni IRCCS/ospedali (10). Completano il quadro altri enti come istituti e network (5), Fondazioni (4) e IRCCS/aziende ospedaliere universitarie (2).
Dal punto di vista geografico, emerge una distribuzione che vede il Nord Italia maggiormente rappresentato, con la Lombardia in testa alla classifica.
Seguono Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte, Toscana, Veneto, Friuli-Venezia Giulia, Puglia, Liguria, Campania, Sicilia, Umbria, Marche, Molise, Sardegna e Trentino-Alto Adige.

“Il primo Bando AIFA dedicato esclusivamente alle malattie rare si è chiuso con una cifra tonda: 100 progetti rappresentano un bel risultato, che testimonia la vitalità e l’elevato livello della ricerca italiana”, ha commentato Robert Nisticò, presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
Il presidente ha sottolineato come l’iniziativa nasca dalla necessità di contrastare un fenomeno preoccupante: il calo globale degli studi no profit, che non risparmia nemmeno l’Italia, probabilmente a causa delle difficoltà nel reperire le risorse necessarie.
In questo contesto, AIFA ha scelto di rafforzare il proprio impegno proprio nelle aree meno attrattive per il mercato farmaceutico, come le malattie rare.

Il bando si articola su due direttrici principali. La prima riguarda studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie che attualmente non dispongono di trattamenti specifici.
Questa linea include anche progetti di riposizionamento di farmaci esistenti, una strategia che permette di esplorare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare utilizzando molecole già conosciute e approvate per altre patologie.
La seconda linea si concentra su studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma, un settore di particolare rilevanza per il trattamento di diverse malattie rare che beneficiano di terapie plasma-derivate.

L’obiettivo di AIFA è rendere questo appuntamento strutturale, trasformandolo in un bando annuale che permetta ai ricercatori di programmare con maggiore stabilità i propri progetti. “È necessario proseguire su questa strada e rendere strutturale la pubblicazione dei Bandi”, ha evidenziato Nisticò, sottolineando come un appuntamento fisso possa incentivare lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie rare e migliorare la salute e la qualità di vita dei pazienti.

Le 100 proposte presentate dovranno ora superare una fase di validazione da parte dell’Ufficio di Ricerca Indipendente dell’AIFA, che verificherà la conformità ai requisiti del bando. Successivamente, una Commissione appositamente istituita si occuperà della valutazione scientifica dei progetti candidati.
Il bando prevede meccanismi rigorosi di valutazione e monitoraggio, con l’obiettivo strategico di favorire il trasferimento dei risultati dal laboratorio alla pratica clinica, un passaggio cruciale per garantire che gli investimenti in ricerca si traducano in concrete opportunità terapeutiche per i pazienti affetti da malattie rare.
L’iniziativa rappresenta un segnale importante dell’impegno pubblico nel sostenere la ricerca in un settore dove le dinamiche di mercato spesso non garantiscono adeguati investimenti privati, contribuendo così a colmare un gap fondamentale nel panorama della ricerca biomedica italiana.