Ema. Via libera ai primi due farmaci Car-T
Durante la riunione del 25 giugno scorso, Il comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di nove medicinali. In particolare, è stata raccomandata l’autorizzazione all’immissione in commercio per i primi due farmaci antigene chimerico (Car) T-cell nell’Unione europea: Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel) sono entrambi medicinali per terapie avanzate destinati al trattamento di alcuni tumori del sangue. Le due molecole appartengono a una nuova generazione di immunoterapie oncologiche personalizzate, basate su cellule del sistema naturale di difesa dello stesso paziente, ingegnerizzate in modo da renderle specificatamente mirate contro la malattia. Inoltre, si tratta dei primi due farmaci supportati dal programma Prime (Priority Medicine Scheme), avviato per sostenere e ottimizzare lo sviluppo dei medicinali in aree terapeutiche con maggiori bisogni di salute insoddisfatti. Il parere positivo su Kymriah riguarda la leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni d’età, e il linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti. La raccomandazione relativa a Yescarta riguarda invece i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, dopo due o più linee di terapia sistemica. La Commissione europea dovrà ora valutare il parere positivo espresso, per poi emettere la decisione finale Ema. Le successive negoziazioni relative a prezzi e rimborsi avverranno a livello dei singoli Stati membri. Insieme alla raccomandazione di approvazione per le prime due terapie Car-T, il comitato ha anche raccomandato un’estensione dell’indicazione terapeutica per RoActemra (tocilizumab) per includere il trattamento della sindrome da rilascio di citochine indotta da cellule Car-T (CRS), un noto grave effetto collaterale delle terapie cellulari Car-T.
