Diabete di tipo 1: Arriva in Europa il primo farmaco che rallenta la malattia
La Commissione Europea ha approvato teplizumab, il primo farmaco in grado di modificare il decorso del diabete di tipo 1 nell’Unione Europea.
Si tratta di una svolta significativa per questa malattia autoimmune che colpisce prevalentemente bambini e giovani adulti, obbligandoli a terapia insulinica quotidiana per tutta la vita.
Come Funziona: Intervenire Prima dei Sintomi
A differenza delle terapie tradizionali che gestiscono i sintomi del diabete una volta manifesto, teplizumab agisce precocemente sul processo autoimmune che distrugge le cellule produttrici di insulina nel pancreas.
Il farmaco è destinato a pazienti dagli 8 anni in sù che si trovano nella fase 2 del diabete di tipo 1: una fase ancora senza sintomi evidenti, ma in cui sono già presenti segnali della malattia nel sangue (autoanticorpi e alterazioni della glicemia).
Lo studio TN-10 ha coinvolto 76 persone tra 8 e 45 anni, tutte con familiari affetti da diabete di tipo 1. I partecipanti hanno ricevuto un unico ciclo di trattamento di 14 giorni con teplizumab o placebo.
I risultati: la progressione alla fase clinica è avvenuta dopo circa 48 mesi nei pazienti trattati contro 24 mesi nel gruppo placebo, con un guadagno di circa due anni.
Alla fine dello studio, il 57% dei pazienti trattati con teplizumab era ancora in fase 2, contro solo il 28% del gruppo placebo.
Gli effetti indesiderati più comuni sono stati la riduzione temporanea dei globuli bianchi (75% dei casi) e eruzioni cutanee (36%), entrambi gestibili e reversibili.
Guadagnare due anni prima dell’insorgenza dei sintomi significa per i pazienti:
Ritardare l’inizio delle iniezioni quotidiane di insulina;
Preservare più a lungo la produzione naturale di insulina;
Migliorare la qualità di vita, soprattutto per bambini e adolescenti.
Chi può beneficiarne
Il farmaco è indicato per bambini e adulti a partire dagli 8 anni di età che presentano specifici autoanticorpi nel sangue e alterazioni della glicemia, pur non manifestando ancora sintomi evidenti della malattia.
In particolare, può risultare di interesse per le persone con una familiarità per il diabete di tipo 1, nelle quali il rischio di sviluppare la patologia è più elevato.
L’identificazione precoce attraverso screening mirati diventa quindi fondamentale, soprattutto nelle famiglie con storia di diabete autoimmune.
Teplizumab è già approvato in Stati Uniti, Regno Unito, Cina, Canada, Israele, Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait.
L’arrivo in Europa rappresenta un’opportunità importante per migliaia di pazienti che potrebbero beneficiare di questo intervento precoce.
L’approvazione di teplizumab segna un cambio di paradigma: dalla gestione dei sintomi alla prevenzione della progressione.
Per la prima volta, il diabete di tipo 1 può essere rallentato prima che diventi clinicamente evidente, offrendo ai pazienti e alle loro famiglie tempo prezioso e una migliore prospettiva di vita.
