Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. Mavacamten migliora la funzione cardiaca e i sintomi
Un nuovo farmaco ha dimostrato di migliorare la funzione cardiaca e i sintomi nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, riducendo il bisogno di procedure di interventi per la riduzione del setto intraventricolare. Dopo 16 settimane di trattamento ha portato, infatti, a un miglioramento dei parametri cardiaci chiave.
Questi i dati di uno studio clinico di fase 3 che sono stati presentati durante la riunione annuale dell’American College of Cardiology 2022.
A 16 settimane dall’inizo dello studio, dei pazienti trattati con mavacamten, un inibitore ‘first in class’ della miosina cardiaca, l’82% non aveva più la necessità di essere sottoposto a intervento, rispetto al 23% dei pazienti che hanno ricevuto placebo.
I pazienti nel gruppo che ha ricevuto mavacamten hanno anche dimostrato una riduzione dei gradienti del tratto di efflusso del ventricolo sinistro, un miglioramento delle misure della qualità di vita e un miglioramento dei biomarcatori cardiaci. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.
La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM ostruttiva) è una malattia cronica progressiva in cui l’eccessiva contrazione del muscolo cardiaco e la ridotta capacità di riempimento del ventricolo sinistro possono rendere difficile la circolazione del sangue nel resto del corpo, determinando lo sviluppo di sintomi debilitanti e disfunzione cardiaca.
L’HCM può essere ereditaria e può insorgere a qualsiasi età. La diagnosi viene generalmente effettuata tra i 40 e i 50 anni e fino al 50% dei pazienti presenta una predisposizione genetica.
Nell’HCM ostruttiva, il tipo più comune di HCM, il tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT), dove il sangue lascia il cuore, viene ostruito dal muscolo cardiaco ispessito. L’HCM ostruttiva è inoltre associata a un aumento del rischio di fibrillazione atriale, infarto, insufficienza cardiaca e di morte cardiaca improvvisa, sebbene rara.
La causa più frequente di HCM ostruttiva è la mutazione delle proteine del sarcomero che costituiscono il muscolo cardiaco. Si stima che a circa 400.000-600.000 persone nel mondo venga diagnosticata l’HCM ostruttiva e un numero significativo di altre persone rimane non diagnosticato e/o asintomatico.
