Nuova terapia per il tumore vescicale non muscolo-invasivo: l’EMA raccomanda l’approvazione di Anktiva

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il 12 dicembre 2025 l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’Unione Europea di Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept), un nuovo farmaco destinato al trattamento del carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio di progressione. La terapia rappresenta una svolta significativa per i pazienti affetti da carcinoma in situ, con o senza tumori papillari, che non rispondono al trattamento standard con Bacillus Calmette-Guérin (BCG).
Il tumore della vescica è una delle neoplasie più comuni nell’Unione Europea, con oltre 200.000 nuovi casi diagnosticati ogni anno, la maggior parte dei quali classificati come non muscolo-invasivi.
Le attuali linee guida raccomandano la rimozione chirurgica del tumore seguita da immunoterapia con BCG, un trattamento che stimola il sistema immunitario.
Tuttavia, in molti pazienti il cancro non risponde o recidiva nonostante la terapia con BCG, situazione per la quale fino ad oggi non esistevano trattamenti autorizzati.
L’unica opzione rimanente era la cistectomia radicale, un intervento invasivo che comporta la rimozione completa della vescica con conseguenze significative sulla qualità di vita del paziente e che non è praticabile per tutti.
Anktiva rappresenta quindi una risposta concreta a un bisogno clinico finora insoddisfatto, offrendo un’alternativa terapeutica prima della chirurgia demolitiva.
Il farmaco appartiene alla classe delle immunoterapie e agisce legandosi al recettore dell’interleuchina-15, una proteina del sistema immunitario. Questo meccanismo attiva le cellule immunitarie che riconoscono e distruggono selettivamente le cellule tumorali.
La raccomandazione dell’EMA si basa sui risultati di uno studio clinico condotto su 100 pazienti adulti con carcinoma vescicale non muscolo-invasivo non responsivo al BCG.

I partecipanti hanno ricevuto Anktiva in combinazione con BCG attraverso instillazioni endovescicali settimanali per sei settimane, seguite da una terapia di mantenimento.
I dati hanno mostrato che nel 71% dei pazienti i segni del tumore sono scomparsi, con una durata media della risposta di circa 27 mesi, un risultato clinicamente rilevante che offre speranza a molti pazienti precedentemente senza opzioni terapeutiche efficaci.
Il profilo di sicurezza del farmaco è risultato gestibile. Gli effetti collaterali più comuni includono disuria (minzione dolorosa), ematuria (presenza di sangue nelle urine), pollachiuria (minzione frequente), infezioni del tratto urinario, urgenza minzionale, affaticamento, brividi, dolori muscoloscheletrici e febbre. Eventi avversi che, pur presenti, risultano accettabili considerando la gravità della patologia e l’assenza di alternative terapeutiche.
Anktiva ha ottenuto un’autorizzazione condizionata, uno dei meccanismi regolatori dell’Unione Europea pensato per facilitare l’accesso precoce a medicinali che rispondono a bisogni medici non soddisfatti.
Questa tipologia di approvazione consente all’Agenzia di raccomandare un farmaco con dati meno completi del normale, quando il beneficio della sua immediata disponibilità per i pazienti supera il rischio dovuto alla mancanza di dati definitivi.
L’azienda produttrice si è impegnata a fornire i risultati a lungo termine degli studi in corso per confermare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) rappresenta un passaggio intermedio nel percorso di Anktiva verso l’accesso dei pazienti.
La raccomandazione sarà ora trasmessa alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione definitiva sull’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE.
Successivamente, le decisioni relative a prezzo e rimborso saranno prese a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del ruolo potenziale del medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale.
Per la comunità oncologica e urologica europea, l’arrivo di Anktiva rappresenta un progresso significativo nella gestione del carcinoma vescicale non muscolo-invasivo, offrendo ai clinici uno strumento terapeutico innovativo e ai pazienti la possibilità di evitare, almeno in una percentuale significativa di casi, un intervento chirurgico invalidante. La combinazione di efficacia dimostrata e di un profilo di tollerabilità accettabile pone questo trattamento come potenziale nuovo standard di cura per una popolazione di pazienti finora priva di opzioni terapeutiche efficaci.