Un farmaco innovativo per combattere i trigliceridi alti
Uno studio internazionale, a cui ha partecipato l’Università Sapienza di Roma, ha dimostrato che il volanesorsen, un farmaco innovativo, riduce il rischio pancreatite acuta nei pazienti che, a causa della sindrome iperchilomicronemica, hanno alti livelli di trigliceridi.
La sindrome iperchilomicronemica è una rara malattia genetica causata da un grave deficit nel sistema enzimatico che riguarda lo smaltimento dei trigliceridi nel sangue, soprattutto quelli che si formano dopo un pasto.
È caratterizzata da livelli molto alti di trigliceridi e si accompagna a un elevato rischio di pancreatite acuta, una complicanza che oltre a causare la distruzione del pancreas espone chi ne è colpito al pericolo di morte.
l volanesorsen permette di ottenere una significativa riduzione della trigliceridemia.
In particolare, l’azione del farmaco si basa sul blocco dell’espressione genica di una proteina che ostacola il metabolismo dei trigliceridi e la cui neutralizzazione è in grado di attivare la degradazione di questi grassi dal sangue.
Nel corso della somministrazione, i pazienti che hanno ricevuto il farmaco con iniezioni sottocute una volta alla settimana hanno visto ridursi la trigliceridemia del 77 per cento dopo solo 3 tre mesi, e questa riduzione si manteneva fino alla fine dello studio.
Inoltre, nella maggior parte dei pazienti tali valori scendevano al di sotto del livello di rischio di pancreatite.
“Il nostro lavoro – spiega Marcello Arca, uno degli autori dello studio della Sapienza – ci permette di essere ottimisti su una cura per una malattia così rara e finora considerata orfana”.
“Il farmaco deve essere usato da mani esperte perché può dare origine a qualche effetto avverso che però nel corso del nostro anno di studio si è dimostrato controllabile”, continua lo scienziato.
“Aspettiamo fiduciosi l’esame dell’Agenzia italiana del farmaco per la prescrizione in Italia”, conclude Arca.
