Aifa approva rimborsabilità di due terapie cellulari con CAR T
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di due terapie cellulari Car-T da impiegare in oncoematologia.
Si tratta di idecabtagene vicleucel (ide-cel), prima e unica terapia cellulare con Car-T per il mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo in pazienti adulti con malattia recidivante e refrattaria che abbiano già ricevuto almeno tre precedenti terapie, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e che abbiano dimostrato progressione di malattia durante l’ultimo trattamento.
Aifa, inoltre, ha approvato la rimborsabilità della Car-T lisocabtagene maraleucel (liso-cel) nei pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl) e linfoma follicolare di grado 3B (Fl3B) in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
Ide-cel è una terapia a base di cellule T autologhe geneticamente modificate per esprimere un recettore chimerico (CAR) che riconosce in maniera mirata l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), espresso sulla superficie di plasmacellule normali e maligne.
Liso-cel è una terapia cellulare Car -T anti Cd19, una nuova opzione nel linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo almeno due precedenti terapie, che offre un trattamento potenzialmente curativo a pazienti con prognosi fortemente negativa.
Ogni anno, in Italia, sono stimati circa 5.800 nuovi casi di mieloma multiplo. In circa un terzo dei casi la patologia può esordire senza sintomi, mentre nei restanti due terzi i dolori ossei associati alla patologia scheletrica sono i sintomi più comuni. La malattia tende a recidivare frequentemente; la durata della risposta alla terapia e l’aspettativa di vita tendono a ridursi ad ogni successiva linea di trattamento.
Anche nei linfomi non Hodgkin (Nhl), che ogni anno colpiscono oltre 14 mila persone in Italia, le terapie cellulari cambiano la pratica clinica. In particolare, i passi avanti riguardano il linfoma diffuso a grandi cellule B, una forma aggressiva caratterizzata dalla rapida crescita dei linfociti B, ma anche il linfoma primitivo del mediastino e i linfomi follicolari di grado 3B. I linfomi a grandi cellule B rappresentano un terzo dei casi di linfoma non Hodgkin e sono la variante con maggiore incidenza.
