Leucemia mieloide acuta. Commissione europea approva azacitidina, terapia orale di mantenimento
La Commissione Europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio per azacitidina in compresse come terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) che hanno raggiunto la remissione completa (CR) o in remissione completa con recupero parziale dell’emocromo (CRi), dopo terapia di induzione, con o senza trattamento di consolidamento, e non candidabili al trapianto di cellule ematopoietiche staminali (HSCT), compresi quelli che hanno scelto di non procedervi.
Azacitidina è la prima e unica terapia orale di mantenimento che ha dimostrato una sopravvivenza globale significativa e ha mostrato un beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con una vasta gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta.
Azacitidina si assume per via orale quotidianamente. È un cosiddetto agente ipometilante che viene incorporato nel DNA e nell’RNA. Si ritiene che il meccanismo di azione principale sia la ipometilazione del DNA, che può ripristinare la normale funzione dei geni fondamentali nella differenziazione e nella proliferazione cellulare.
L’approvazione del nuovo farmaco, che potrà essere venduto in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, Norvegia, Islanda e Liechtenstein, si basa sui risultati dello studio di Fase 3 Quazar Aml-001, condotto su 472 pazienti.
La leucemia mieloide acuta è una delle forme più comuni di leucemia acuta negli adulti. Si stima che ne soffrano 350.000 persone in tutto il mondo e il tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni in Europa è del 17%.
