Ipercolesterolemia familiare omozigote. Aifa approva rimborsabilità di evinacumab
L’Agenzia italiana del farmaco ha approvato in regime di rimborsabilità evinacumab,un nuovo farmaco per il trattamento ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).
Evinacumab è il primo trattamento di questo genere per l’HoFH ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (ANGPTL3). Viene somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane.
Evinacumab si lega a una proteina dell’organismo chiamata ANGPTL3 e ne blocca gli effetti. L’ANGPTL3 è coinvolto nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il livello di colesterolo nel sangue.
Nota anche come FH omozigote, l’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria e colpisce, secondo le stime, 1 persona su 300.000 in tutto il mondo. L’ipercolesterolemia familiare omozigote viene solitamente trasmessa da entrambi i genitori.
Le persone affette da questa condizione hanno livelli estremamente elevati di colesterolo LDL fin dalla nascita. Tali livelli elevati possono portare ad attacchi cardiaci, malattie delle valvole cardiache o altri problemi in giovane età.
Evinacumab, approvato nel giugno 2021 dalla Commissione europea, è ora rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (Ldl-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), con le condizioni previste dai Registri di Monitoraggio dell’Aifa.
Recentemente è stata presentata all’Agenzia europea del farmaco una domanda per estendere l’indicazione ai pazienti di età pari o superiore a 5 anni.
