Emoglobinuria parossistica notturna. Aifa approva rimborsabilità di ravulizumab
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.
Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle di eculizumab, con infusioni ogni otto settimane rispetto a quelle tradizionali ogni due settimane.
Ravulizumab agisce bloccando la proteina C5, elemento della cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo che nell’EPN è attivata in modo incontrollato.
L’azione di ravulizumab si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni ed elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.
L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia ematologica cronica ultra-rara, progressiva, debilitante e potenzialmente fatale, caratterizzata da emolisi (distruzione dei globuli rossi) mediata da un’attivazione incontrollata del sistema complemento, un componente del sistema immunitario dell’organismo.
Può colpire uomini e donne di ogni estrazione, razza ed età senza dare avvisaglie, con un’età media di insorgenza all’inizio dei 30 anni. Spesso l’EPN non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a oltre cinque anni.
I pazienti con EPN possono presentare diversi segni e sintomi, come astenia, difficoltà di deglutizione, respiro corto, dolore addominale, disfunzione erettile, urine scure e anemia.
La conseguenza più devastante dell’emolisi cronica è la trombosi, che può manifestarsi in qualunque vaso sanguigno dell’organismo, danneggiare organi vitali e causare morte prematura.
