Emofilia B: una sola iniezione al posto di cure per tutta la vita
Una notizia che potrebbe cambiare radicalmente la vita di chi soffre di emofilia B: l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha dato il via libera alla rimborsabilità del primo trattamento genico per questa malattia rara.
Si chiama Hemgenix e rappresenta una vera e propria rivoluzione nel campo della medicina.
Cos’è l’emofilia B e perché questa scoperta è così importante
L’emofilia B è una malattia genetica rara che impedisce al sangue di coagulare normalmente. Chi ne soffre può avere emorragie anche gravi in articolazioni, muscoli e organi interni, anche per traumi apparentemente lievi.
Fino ad oggi, le persone con questa condizione dovevano sottoporsi a infusioni continue per tutta la vita, iniettandosi regolarmente una proteina chiamata Fattore IX per compensare quello che il loro corpo non riesce a produrre naturalmente.
Il nuovo farmaco Hemgenix cambia tutto: si tratta della prima terapia genica che si somministra una sola volta nella vita.
Come funziona? Utilizza un virus modificato e reso innocuo per trasportare nelle cellule del fegato le “istruzioni genetiche” corrette per produrre il Fattore IX. In pratica, insegna al corpo stesso a produrre ciò di cui ha bisogno.
Oltre a questa terapia rivoluzionaria, l’AIFA ha approvato la rimborsabilità di altri 10 medicinali importanti:
Due farmaci per malattie rare:
Rezzayo: per combattere infezioni fungine gravi
Voydeya: una nuova pillola per una rara malattia del sangue chiamata emoglobinuria parossistica notturna
Due nuove molecole innovative:
Balversa: per alcuni tumori delle vie urinarie
Exblifep: un antibiotico potente per infezioni complicate, finanziato attraverso un fondo speciale da 100 milioni di euro dedicato alla lotta contro i batteri resistenti agli antibiotici
Sei farmaci già esistenti con nuove applicazioni:
Alcuni medicinali già utilizzati per certe malattie sono stati approvati anche per nuove indicazioni, ampliando le possibilità di cura per i pazienti.
Quando un farmaco ottiene la rimborsabilità significa che il Servizio Sanitario Nazionale lo fornisce gratuitamente o con un ticket ridotto ai pazienti che ne hanno bisogno.
Senza questa approvazione, molti di questi medicinali costerebbero migliaia di euro e sarebbero inaccessibili per la maggior parte delle famiglie.
La decisione dell’AIFA rappresenta quindi un passo fondamentale per garantire che le cure più innovative arrivino davvero a chi ne ha bisogno, indipendentemente dalle possibilità economiche.
L’approvazione di Hemgenix segna un momento storico: per la prima volta in Italia, una terapia genica per una malattia rara diventa accessibile attraverso il sistema sanitario pubblico.
Questo apre la strada a future approvazioni di terapie geniche per altre malattie, offrendo speranza a migliaia di pazienti e alle loro famiglie.
La medicina personalizzata e le terapie geniche rappresentano il futuro della cura di molte malattie oggi considerate incurabili.
