Deficit di GH. Aifa approva rimborsabilità di Somatrogon, ormone della crescita a lunga durata d’azione
L’Aifa ha approvato la rimborsabilità di somatrogon, l’ormone della crescita a lunga durata d’azione per il trattamento del deficit di GH in età pediatrica, sviluppato da Pfizer. La nuova opzione terapeutica consente ai piccoli pazienti di passare da un’iniezione giornaliera di trattamento a una alla settimana.
Infatti, riduce significativamente l’onere del trattamento, con potenziali vantaggi quali: riduzione della frequenza delle iniezioni, potenziale miglioramento dei risultati clinici grazie a una maggiore aderenza, riduzione del carico della malattia sul paziente, sulla famiglia e su chi lo assiste, nonché miglioramento della tollerabilità e dell’accettabilità del trattamento.
La sicurezza e l’efficacia di somatrogon sono state dimostrate in uno studio randomizzato di fase 3 condotto in più di 20 paesi per confrontare la sicurezza e la sua efficacia rispetto alla somatropina somministrata una volta al giorno, su un campione di 224 bambini in età prepuberale con deficit di GH non trattato.
Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di non inferiorità di somatrogon rispetto alla somatropina, misurato dalla velocità di crescita annuale a 12 mesi. Il nuovo ormone della crescita, sviluppato da Pfizer, è stato ben tollerato nello studio e ha avuto un profilo di sicurezza paragonabile a quello della somatropina. Se si dimentica una dose è possibile somministrare somatrogon entro 3 giorni (72 ore).
Il deficit di GH (GHD) è una malattia rara, caratterizzata dall’inadeguata secrezione dell’ormone della crescita dall’ipofisi. Può essere congenita o acquisita, sebbene nella maggior parte dei casi la sua eziologia sia sconosciuta e venga chiamata GHD idiopatica. Se non diagnosticato e trattato in tempo il deficit di GH provoca un ritardo della crescita nei bambini e negli adolescenti, fino a determinare una crescita insufficiente e può influenzare la mineralizzazione scheletrica, la forza muscolare e il metabolismo dei lipidi.
