Atrofia muscolare spinale. La Commissione europea approva risdiplam in compresse
La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di risdiplam che comprende una nuova compressa stabile a temperatura ambiente per le persone che vivono con atrofia muscolare spinale (SMA). La compressa può essere assunta con o senza cibo e può essere conservata a temperatura ambiente (non richiede refrigerazione). Somministrato a casa, risdiplam è l’unico trattamento modificante la malattia non invasivo attualmente disponibile per le persone con SMA.
Il farmaco è stato sviluppato per aumentare e sostenere la produzione della proteina SMN in tutto il sistema nervoso centrale (SNC) e nei tessuti periferici. Insieme a questa modalità d’azione innovativa, la nuova formulazione in compresse offre ulteriori vantaggi di portabilità e praticità per le migliaia di persone che vivono con SMA, le loro famiglie e i loro caregiver.
La formulazione in compressa da 5 mg è adatta a persone di due anni di età o più, che pesano almeno 20 kg o più e sono in grado di deglutire senza l’uso di un sondino di alimentazione. La soluzione orale già in commercio rimarrà disponibile per coloro che assumono alte dosi di risdiplam e per coloro che potrebbero preferire la soluzione orale in sciroppo.
Risdiplam è impiegato per il trattamento della SMA grazie alla sua capacità di incrementare e sostenere la produzione della proteina SMN a livello del sistema nervoso centrale (SNC) e nei tessuti periferici. Questa proteina si trova in tutto il corpo ed è fondamentale per il mantenimento della salute dei motoneuroni e di altre funzioni motorie essenziali, come la deglutizione, il linguaggio e la respirazione.
