Angioedema ereditario. Aifa autorizza la rimborsabilità di berotralstat
L’Aifa ha autorizzato l’uso e il rimborso di berotralstat, farmaco indicato per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario nei pazienti a partire dai 12 anni di età. Si tratta del primo trattamento orale con somministrazione una volta al giorno per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di HAE.
L’angioedema ereditario provoca attacchi di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, attacchi che possono essere dolorosi se si verificano a livello addominale e pericolosi per la vita quando interessano le vie aeree. Se non trattata può portare a episodi ricorrenti che impattano pesantemente sulla qualità della vita del paziente.
L’approvazione di berotralstat da parte di Aifa si basa sui risultati dello studio APeX-2, uno studio globale di fase III suddiviso in tre parti, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli, nel corso del quale berotralstat ha ridotto in modo significativo gli attacchi di HAE rispetto al placebo a 24 settimane.
La fase di estensione dello studio APeX-2 ha mostrato che la riduzione della frequenza degli attacchi si è mantenuta nel tempo: nei pazienti trattati con i berotralstat al dosaggio approvato di 150 mg al giorno, la riduzione media del tasso di insorgenza degli episodi di HAE a 96 settimane è stata del 90,8% rispetto al basale.
La notizia è stata accolta positivamente dall’ Associazione Angioedema Ereditario ed altre forme rare. Il presidente dell’associazione, Pietro Mantovano, ha affermato: “L’angioedema ereditario è una patologia imprevedibile e potenzialmente fatale, che causa notevoli oneri emotivi ed economici ai soggetti affetti, alle loro famiglie e ai caregiver. Questi oneri hanno un impatto negativo sulla salute mentale e sul benessere, oltre al carico fisico derivante da una patologia cronica”.
“Una terapia orale che riduce la frequenza degli attacchi di HAE fornirà ai medici e ai pazienti una diversa opzione di trattamento, contribuendo al tempo stesso a migliorare la qualità della vita di coloro che convivono con questa malattia”, conclude Mantovano.
