AIFA aggiorna il prontuario. Dall’oncologia alle malattie rare: i 10 nuovi farmaci rimborsabili

Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco ha deliberato durante la seduta del 2 aprile 2025 l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 10 nuovi farmaci.
Questo importante aggiornamento del prontuario farmaceutico nazionale include:

1   farmaco orfano per malattie rare
1  nuova molecola chimica
3  farmaci generici
5  estensioni di indicazioni terapeutiche

Questa decisione rappresenta un passo significativo per garantire l’accesso a terapie innovative e necessarie per numerosi pazienti affetti da patologie gravi e complesse.

Il farmaco orfano per la miastenia gravis: Rystiggo
Tra le novità più rilevanti figura Rystiggo (rozanolixizumab), un farmaco orfano che sarà completamente rimborsato dal SSN. Questo medicinale è indicato come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento della miastenia gravis generalizzata.
La miastenia gravis è una malattia neuromuscolare autoimmune caratterizzata da grave debolezza muscolare che compromette significativamente la qualità di vita dei pazienti.
L’introduzione di Rystiggo nel prontuario rimborsabile rappresenta un’importante opportunità terapeutica per questi pazienti.

Nuova molecola per il mieloma multiplo: Elrexfio
L’AIFA ha inoltre approvato la rimborsabilità di Elrexfio (elranatamab), una nuova entità chimica indicata in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario.
Il mieloma multiplo è una forma di tumore del sangue che colpisce le plasmacellule presenti nel midollo osseo.
La disponibilità di questa nuova molecola offre una speranza concreta per i pazienti che hanno già sperimentato recidive o che non hanno risposto adeguatamente ad altre terapie.

I tre farmaci generici ammessi alla rimborsabilità
La delibera dell’AIFA ha incluso anche tre farmaci generici che saranno ora rimborsabili:

Eltrombopag Viatris (eltrombopag): indicato per il trattamento di adulti e bambini con trombocitopenia immune primaria (ITP) e per il trattamento della trombocitopenia in adulti con epatite C.
Pazopanib Mylan (pazopanib): utilizzato per il trattamento di alcuni sottotipi di sarcoma dei tessuti molli (STS), offrendo un’opzione terapeutica importante per questi tumori rari.
Somingatim (tafluprost e timololo maleato): un collirio indicato per pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare, patologie oculari che, se non trattate adeguatamente, possono portare a gravi problemi visivi.

Le cinque estensioni di indicazioni terapeutiche
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha approvato anche l’estensione delle indicazioni terapeutiche per cinque farmaci già presenti nel prontuario:

• Alecensa (alectinib): antitumorale la cui indicazione è stata estesa per offrire nuove possibilità terapeutiche in ambito oncologico.
• Ryeqo (Relugolix/estradiolo/noretisterone acetato): farmaco per il trattamento sintomatico dell’endometriosi, una patologia che colpisce numerose donne in età fertile.
• Soliris (eculizumab): immunosoppressore selettivo a base di anticorpo monoclonale per la miastenia gravis generalizzata.
• Xydalba (dalbavancina): antibiotico per il trattamento delle infezioni batteriche acute della cute.
• Crysvita (burosumab): anticorpo monoclonale per il trattamento delle malattie delle ossa.

L’approvazione della rimborsabilità di questi 10 farmaci rappresenta un significativo avanzamento nell’offerta terapeutica disponibile per i pazienti italiani.
In particolare, l’inclusione di un farmaco orfano e di una nuova molecola innovativa dimostra l’impegno dell’AIFA nel garantire l’accesso a terapie all’avanguardia anche per le patologie rare o particolarmente complesse.
I pazienti affetti da miastenia gravis, mieloma multiplo, sarcomi dei tessuti molli, endometriosi e altre patologie gravi, potranno beneficiare di queste nuove opzioni terapeutiche rimborsate dal Sistema Sanitario Nazionale.
Tutto questo avrà un impatto positivo sulla loro qualità di vita e sulle prospettive di cura.