Agenzia Italiana del Farmaco: impegno su malattie rare e terapie innovative per la Giornata 2026
La rarità di una patologia non può tradursi in invisibilità. In occasione della Giornata delle Malattie Rare 2026, l’AIFA ribadisce il proprio impegno nel garantire equità di accesso, continuità assistenziale e disponibilità di terapie innovative per i pazienti affetti da patologie rare.
Nel loro complesso, le malattie rare riguardano oltre 2 milioni di cittadini in Italia e circa 30 milioni in Europa.
Si tratta frequentemente di patologie croniche, progressive e invalidanti, per le quali il tempo medio per arrivare a una diagnosi può superare i quattro anni.
Un ritardo che incide in modo significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie.
“Le malattie rare, nel loro insieme, riguardano oltre 2 milioni di cittadini in Italia e circa 30 milioni in Europa. Sono numeri che ci impongono di rafforzare i percorsi di cura, garantendo un accesso equo e tempestivo alle terapie innovative”, dichiara il Presidente dell’AIFA, Robert Nisticò.
Il 28 febbraio, in occasione della Giornata, la sede dell’Agenzia sarà illuminata con i colori simbolo dell’iniziativa, a testimonianza di un impegno che va oltre il gesto simbolico e si traduce in azioni concrete sul piano regolatorio e assistenziale.
Sul fronte operativo, l’AIFA continua a lavorare sulla valutazione e sull’accesso alle terapie innovative, elemento centrale per rafforzare la risposta ai bisogni clinici ancora insoddisfatti.
Negli ultimi giorni è stata stabilita la rimborsabilità di due farmaci innovativi: Duvyzat, indicato per la distrofia muscolare di Duchenne, e Carvykti, prima terapia CAR-T autorizzata per il mieloma multiplo.
Nel 2025, inoltre, l’Agenzia Europea per i Medicinali ha autorizzato una terapia genica ex vivo per la correzione del difetto genetico alla base della sindrome di Wiskott-Aldrich, rara patologia immunitaria per la quale le opzioni terapeutiche sono state finora estremamente limitate.
È inoltre in arrivo una terapia genica topica per il trattamento delle ferite nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica, grave malattia genetica della pelle.
Un’ulteriore opzione terapeutica è rappresentata da un anticorpo monoclonale indicato per la malattia oculare di Graves, rara patologia autoimmune che può compromettere in modo significativo la qualità della vita.
L’illuminazione della sede AIFA il 28 febbraio rappresenta un segnale di attenzione istituzionale verso i pazienti con malattia rara, ma anche la conferma di un impegno strutturale che riguarda l’organizzazione dei percorsi assistenziali, la governance del farmaco, la sostenibilità del sistema e la tutela concreta del diritto alla salute.
“È nostro dovere assicurare a ogni persona con malattia rara una presa in carico appropriata e lavorare affinché nessun paziente si senta solo”, conclude il Presidente Nisticò.
