Colangite biliare primitiva. Aifa approva la rimborsabilità di elafibranor
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA.
Elafibranor è il primo di una nuova classe di farmaci, agonista duale dei recettori attivati dal proliferatore del perossisoma (PPAR, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effettosulle isoforme PPARα e PPARδ, che si ritiene siano elementi chiave nel regolare l’omeostasi degli acidi biliari, del metabolismo lipidico, dell’infiammazione e della fibrosi.
Il beneficio di elafibranor è la sua capacità di ridurre i livelli di fosfatasi alcalina (ALP) negli adulti con PBC. Si prevede pertanto che elafibranor possa garantire un beneficio clinico alle persone affette da PBC, in termini di progressione di malattia verso la fibrosi epatica, cirrosi, e in ultima analisi alla necessità di ricorrere a un trapianto di fegato, riducendo quindi la mortalità.
Si tratta della prima innovazione dopo quasi 10 anni senza nuovi farmaci per questa malattia colestatica rara di origine autoimmune, che in Europa si stima colpisca circa 22 persone su 100.000. In Italia sono oltre 15 mila le persone che vivono con la PBC, nella maggior parte dei casi si tratta di donne tra i 40 e i 60 anni.
La PBC è una malattia epatica colestatica rara, autoimmune, che colpisce circa sei donne per ogni uomo. Un accumulo di bile e tossine (colestasi) e un’infiammazione cronica provocano fibrosi (cicatrici) del fegato e distruzione dei dotti biliari.
È una patologia cronica che, se non viene trattata tempestivamente ed efficacemente, può peggiorare nel tempo, determinando la necessità di un trapianto del fegato e, in alcuni casi, la morte prematura. La PBC ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti, a causa dei sintomi debilitanti, tra cui i più comuni sono prurito e la fatigue.
