Ipercolesterolemia. Ema: via libera per inclisiran
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema ha espresso parere favorevole e ha raccomandato di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio di inclisiran per il trattamento di adulti affetti da ipercolesterolemia o dislipidemia mista.
Inclisiran è un siRNA (small-interfering RNA), potenzialmente first-in-class, dotato di un nuovo meccanismo d’azione che permette una riduzione efficace e sostenuta del colesterolo LDL (LDL-C) i cui elevati livelli sono una delle principali cause di infarti, ictus e decessi nei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease), con equivalenti di rischio ASCVD e con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH, heterozygous familial hypercholesterolemia).
Il parere favorevole del CHMP si basa sui risultati del programma di ricerca clinica ORION, inclusi gli studi di Fase III, che hanno coinvolto più di 3.600 pazienti trattati con il farmaco in aggiunta alla dose massima di statina tollerata e ha valutato la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità dell’inclisiran.
Inclisiran ha dimostrato una riduzione efficace e sostenuta delle LDL-C fino al 52% (P<0,0001) con due dosi all'anno, dopo una dose iniziale e una a 3 mesi, in adulti con ASCVD, ASCVD equivalente di rischio e/o HeFH. Inoltre, la riduzione di LDL-C ottenuta con inclisiran è stata sostenuta per 17 mesi, con un profilo di sicurezza e tollerabilità simile al placebo. Ulteriori analisi post hoc hanno mostrato una bassa variabilità tra i pazienti trattati con inclisiran: l'88% di essi ha raggiunto i target raccomandati dalle linee guida in qualsiasi momento durante lo studio (valori osservati). Il Chmp ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di inclisiran per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta: in combinazione con una statina o statina con altre terapie per abbassare i lipidi in pazienti che non sono in grado di raggiungere gli obiettivi delle LDL-C con la dose massima tollerata di statina; da solo o in combinazione con altre terapie per abbassare i lipidi in pazienti intolleranti alla statina o per i quali una statina è controindicata.
