Emofilia A. Un nuovo farmaco riduce la frequenza di infusioni
“Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta una nuova opportunità: ‘damoctocog alfa pegol’, il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana. Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l’opportunità di ridurre le infusioni. Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l’efficacia, consentendo così di ottenere l’indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana. Di questo si è parlato durante la conferenza dal titolo ‘Emofilia A. La profilassi dinamica come nuova frontiera di trattamento‘”.
È quanto si legge nella nota diffusa da Bayer.
“Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato fino a 7 anni, damoctocog alfa pegol ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l‘efficacia riportando anche la risoluzione delle target joints”, ha dichiarato la Dottoressa Maria Elisa Mancuso, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano.
“Inoltre, in due studi di confronto con rurioctocog alfa pegol e efmoroctocog alfa recentemente pubblicati – ha aggiunto Mancuso – è stata dimostrata la superiorità del profilo farmacocinetico di damoctocog alfa pegol rispetto a quello delle altre due molecole. Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo “.
“In base alle mie prime esperienze con damoctocog – afferma il Prof. Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche – Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Roma – abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l’attività fisica. Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente”.
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L’emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del Fattore VIII coagulativo.
I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno permanente alle articolazioni.
L’emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi. In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone.
Oggi ci sono circa 4.000 persone affette da emofilia A in Italia, 3.500 in Germania e 13.000 negli Stati Uniti.
