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sclerosi multiplaLa Commissione europea ha approvato ocrelizumab, terapia per le persone con forma attiva di sclerosi multipla recidivante definita da segni clinici o radiologici, e da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale, in termini di durata di malattia e livello di disabilità, e in presenza di segni radiologici caratteristici dell'attività infiammatoria. Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina e all'assone, che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Il nuovo farmaco si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

Sclerosi multipla, approvazione europea per ocrelizumab nelle forme recidivanti e primariamente progressive

È uno dei farmaci più attesi del 2018. È il primo che ha dimostrato di agire sulle forme più severe di malattia. Stiamo parlando di ocrelizumab che la Commissione europea ha approvato quale terapia per le persone con forma attiva di sclerosi multipla recidivante (SMR) definita da segni clinici o radiologici, e da sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) in fase iniziale, in termini di durata di malattia e livello di disabilità, e in presenza di segni radiologici caratteristici dell'attività infiammatoria.

Sviluppato da Roche sarà messo in commercio con il marchio Ocrevus.

"L'approvazione odierna di ocrelizumab nell'Unione europea rappresenta una notizia straordinaria. Questo farmaco potrebbe costituire una vera e propria svolta nella concezione e nel trattamento attuale della sclerosi multipla", ha affermato Gianluigi Mancardi, professore ordinario di neurologia e presidente della Società Italiana di Neurologia. "Prima di ocrelizumab, le persone affette da sclerosi multipla primariamente progressiva, che spesso devono far fronte ad importanti limitazioni nella vita quotidiana a causa della malattia, non disponevano di un trattamento approvato che rallentasse la progressione della malattia. Di frequente, le persone con forme recidivanti di SM trattate con i farmaci modificanti la malattia sono costrette a scendere a difficili compromessi tra sicurezza e maggiore efficacia. Ocrelizumab viene somministrato ogni sei mesi e non prevede monitoraggi aggiuntivi. Auspichiamo che ciò consentirà ai pazienti di vivere la propria vita senza pensare al trattamento tutti i giorni o ogni settimana."

Ocrelizumab è già stato approvato in diversi Paesi in Nord America, Sudamerica, Medio Oriente oltre ad Australia e Svizzera. Ad oggi sono circa 30mila le persone che hanno ricevuto il trattamento con il farmaco.

In Europa, sono circa 700mila le persone con sclerosi multipla, la maggioranza delle quali con diagnosi di SM recidivante (SMR) o primariamente progressiva (SMPP).

Cosa è ocrelizumab
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all'assone (cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità.
Ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

Come si somministra: una iniezione ogni sei mesi
Ocrelizumab viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi. La prima somministrazione viene effettuata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l'una dall'altra. Le successive somministrazioni avvengono con infusione singola da 600 mg.

Dati clinici che hanno portato alla registrazione
L'approvazione europea si basa sui risultati ottenuti in tre studi clinici registrativi di Fase III, in cui è stato raggiunto l'endpoint primario, oltre a importanti endpoint secondari.

I risultati di due studi identici di Fase III (OPERA I e OPERA II) sulla sclerosi multipla recidivante (SMR) hanno dimostrato infatti la superiore efficacia di ocrelizumab nel quasi dimezzare il numero di recidive su base annua, oltre che nel rallentare significativamente la progressione della malattia rispetto a interferone beta-1a ad alto dosaggio nei due anni di trattamento. Ocrelizumab ha inoltre aumentato significativamente la probabilità di assenza di evidenze di attività della malattia (lesioni a livello cerebrale, ricadute e peggioramento della disabilità).

In uno studio separato di Fase III sulla sclerosi multipla primariamente progressiva (ORATORIO), ocrelizumab è stata la prima e unica terapia a rallentare in maniera significativa la progressione della disabilità e a ridurre i segni di attività della malattia a livello cerebrale (lesioni rilevate alla risonanza magnetica) rispetto al placebo con follow-up mediano di tre anni.

Gli effetti collaterali più comuni associati a ocrelizumab negli studi di Fase III sono state reazioni all'infusione e infezioni delle vie respiratorie superiori, prevalentemente di grado da lieve a moderato.

Studi OPERA I e OPERA II nella sclerosi multipla recidivante (SMR)
OPERA I e OPERA II sono studi di fase III, randomizzati, in doppio cieco, double-dummy, multicentrici, condotti su scala mondiale per valutare l'efficacia e la sicurezza di ocrelizumab (600 mg somministrati per infusione endovenosa ogni sei mesi) rispetto a interferone beta-1a (44 mcg somministrati per via sottocutanea tre volte alla settimana) in 1.656 pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. In questi studi la sclerosi multipla recidivante è stata definita come SM recidivante-remittente e SM secondariamente progressiva con recidive.

Lo studio ORATORIO nella sclerosi multipla primariamente progressiva
ORATORIO è uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, condotto su scala mondiale per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ocrelizumab (600 mg somministrati per infusione endovenosa ogni sei mesi, con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l'una dall'altra) rispetto a placebo in 732 pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP). Nello studio ORATORIO, il periodo di trattamento in cieco è continuato sino a che tutti i pazienti non hanno ricevuto almeno 120 settimane di trattamento con Ocrelizumab o placebo e un numero predefinito di eventi di confermata progressione della disabilità (CDP) è stato raggiunto in tutto lo studio.

Fonte: Pharmastar.it

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