NeuropatiaUn recente studio condotto dai ricercatori dell'Irccs Ospedale San Raffaele e finanziato da Fondazione Telethon ha dimostrato che il Niaspan, farmaco che controlla il livello di colesterolo, potrebbe rivelarsi utile anche per affrontare le neuropatie genetiche. Le neuropatie di Charcot-Marie-Tooth, spiegano Telethon e San Raffaele in una nota, sono le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse nell'uomo, che causano debolezza muscolare, atrofia e perdita della sensibilità agli arti.

Anche a causa della loro varietà (si associano a oltre 80 geni malattia a cui corrispondono diversi sintomi e decorsi) le neuropatie CMT sono ancora oggi orfane di una terapia efficace. Secondo lo studio, il farmaco anti-colesterolo sarebbe in grado di inibire l'eccessiva produzione di mielina, la guaina che riveste i nervi, in topi affetti da alcuni tipi di neuropatie CMT: le neuropatie ipermielinizzanti. L'idea di usare un farmaco che abbassa il colesterolo nei modelli animali di queste malattie – evidenziano ancora Telethon e San Raffaele – nasce dalla sinergia con un altro gruppo di ricerca dell'Ospedale San Raffaele, quello coordinato da Carla Taveggia, che nel 2011 ha scoperto il meccanismo con cui una proteina, in acronimo TACE, riduce la produzione di mielina da parte delle cellule di Schwann, le cellule che hanno il compito di formare la guaina mielinica intorno ai nervi. Questa riduzione è proprio ciò che si vorrebbe ottenere nelle neuropatie CMT ipermielinizzanti. Ed è qui che entra in gioco il farmaco anti-colesterolo Niaspan: il farmaco stimola l'attività della proteina TACE. Quello sfruttato dal farmaco – chiarisce la nota – è un meccanismo molecolare così fondamentale che i ricercatori pensano possa funzionare in tutte le neuropatie CMT con ipermielinizzazione, non solo le due considerate nella ricerca.

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