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emofiliaADopo l'approvazione europea del novembre 2015, è disponibile anche in Italia efmoroctocog alfa, il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A di qualsiasi età. Si tratta di una proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell'immunoglobulina umana IgG1.

Efmoroctocog alfa rappresenta il primo trattamento per l'emofilia A in grado di offrire una protezione prolungata verso gli episodi emorragici con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni. Mediamente, le somministrazioni settimanale di farmaco si riducono da 3 a 2, con 54 somministrazioni anno in meno (negli studi registrativi i è passati da 156 a 182 infusioni all'anno con le attuali formulazioni a 104 con efmoroctocog). In un mese medio anziché 13-15 somministrazioni, come accade con gli attuali fattori ricombinanti, se ne devono fare solo una decina. Grazie alle sue caratteristiche, è in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti e l'ABR, annualised bleeding rate, si riduce considerevolmente senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l'impatto del trattamento stesso. Con la profilassi settimanale l'ABR è stato di 1,6 (efmoroctocog) contro 3,6 (regimi convenzionali). Per le persone con forme gravi di emofilia A e B, la maggior parte degli eventi emorragici si verificano nelle articolazioni. Quando i sanguinamenti si ripetono nella stessa articolazione, ciò spesso diventa un precursore di malattia articolare cronica, caratterizzata da un progressivo deterioramento della funzione. Efmoroctocog alfa è realizzato grazie alla tecnologia Fc che lega la porzione Fc (frammento cristallizzabile) delle immunoglobuline IgG1 umane (proteine che si trovano comunemente nel corpo umano) al fattore VIII della coagulazione. Questo approccio ha consentito di utilizzare una via naturalmente esistente nell'organismo umano per prolungare l'emivita della terapia nel corpo. Alla base dell'approvazione del farmaco ci sono i risultati degli studi clinici di fase 3 A-LONG e Kids A-LONG. In questi lavori, sono stati esaminati l'efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di efmoroctocog alfa negli adulti e adolescenti di età superiore ai 12 anni e in bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A grave. 

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