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FDA 2La Food and Drug Administration ha concesso la designazione di "farmaco orfano" alla molecola sperimentale VX15, un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina 'SEMA4D' (semaforina-4D), in via di sviluppo per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Huntington.

Precedenti indagini hanno rivelato che, nel sistema nervoso centrale, l'attivazione incontrollata delle cellule della microglia e di quelle della nevroglia (astrociti) contribuisce allo sviluppo di processi infiammatori correlati a diversi disturbi neurodegenerativi, come la malattia di Huntington (HD) o la sclerosi multipla. VX15 è ideato proprio per contrastare l'attivazione patologica di queste cellule attraverso la selettiva inibizione della proteina SEMA4D. Lo studio clinico di Fase II denominato SIGNAL è in corso per valutare l'impiego di VX15 nel trattamento di pazienti con HD. I soggetti arruolati nella sperimentazione sono stati suddivisi in 2 diverse coorti.

I partecipanti inclusi nella coorte A riceveranno infusioni mensili di VX15 o placebo per due periodi successivi di 6 mesi ciascuno, che saranno poi seguiti da una fase di verifica della sicurezza di altri 3 mesi. Nella coorte B, i pazienti verranno sottoposti a VX15 o placebo per un massimo di 18 mesi, con un successivo follow-up della durata di 3 mesi. La malattia di Huntington è una patologia rara, di tipo ereditario e degenerativo, che causa movimenti continui e scoordinati, disturbi cognitivi e del comportamento il cui esordio avviene intorno ai 40-50 anni.

La trasmissione della malattia è caratterizzata ereditarietà. Attualmente la MH ha una prevalenza di circa 3 - 7 casi per 100.000 abitanti con discendenza europea occidentale. Si stima che in Italia siano circa 6000 le persone ammalate e 18.000 quelle a rischio di ereditare la malattia.

©Redazione

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